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Le cellule staminali hanno il potenziale per trattare una vasta gamma di malattie. Qui, scopri perché queste cellule sono uno strumento così potente per il trattamento delle malattie e quali ostacoli devono affrontare gli esperti prima che nuove terapie raggiungano i pazienti.

Come possono le cellule staminali trattare la malattia?
Quali malattie potrebbero essere trattate dalla ricerca sulle cellule staminali?
Come posso saperne di più sulla ricerca finanziata dal CIRM in una particolare malattia?
Quali terapie cellulari sono disponibili in questo momento?,
Che dire delle terapie che sono disponibili all’estero?
Perché ci vuole così tanto tempo per creare nuove terapie?
In che modo gli scienziati fanno sì che le cellule staminali si specializzino in diversi tipi di cellule?
In che modo gli scienziati testano le terapie con cellule staminali?
Le terapie con cellule staminali non possono aumentare le probabilità di un tumore?
C’è il rischio di rigetto immunitario con le cellule staminali?
In che modo gli scienziati coltivano le cellule staminali nelle giuste condizioni?

Come possono le cellule staminali trattare la malattia?

Quando la maggior parte delle persone pensa alle cellule staminali che curano la malattia, pensa a un trapianto di cellule staminali.,
In un trapianto di cellule staminali, le cellule staminali sono prima specializzate nel tipo di cellula adulta necessario. Quindi, quelle cellule mature sostituiscono il tessuto danneggiato da malattie o lesioni. Questo tipo di trattamento potrebbe essere utilizzato per:

• Sostituire i neuroni danneggiati da lesioni del midollo spinale, ictus, morbo di Alzheimer, morbo di Parkinson o altri problemi neurologici;
• Produrre insulina, che può trattare le persone con diabete o di cartilagine per riparare i danni causati da artrite; o
• Sostituire praticamente qualsiasi tessuto o organo che è ferito o malato.,

Ma le terapie basate sulle cellule staminali possono fare molto di più.

• Studiare come le cellule staminali si sviluppano in cellule del muscolo cardiaco potrebbe fornire indizi su come potremmo indurre il muscolo cardiaco a ripararsi dopo un attacco di cuore.
• Le cellule potrebbero essere utilizzati per studiare la malattia, identificare nuovi farmaci, o farmaci schermo per effetti collaterali tossici.

Ognuno di questi avrebbe un impatto significativo sulla salute umana senza trapiantare una singola cellula.

Quali malattie potrebbero essere trattate dalla ricerca sulle cellule staminali?,

In teoria, non c’è limite ai tipi di malattie che potrebbero essere trattate con la ricerca sulle cellule staminali. Dato che i ricercatori possono essere in grado di studiare tutti i tipi di cellule che hanno il potenziale per fare progressi in qualsiasi malattia.

Come posso saperne di più sulla ricerca sulle cellule staminali finanziata dal CIRM in una particolare malattia?

CIRM ha creato pagine di malattia per molte delle principali malattie prese di mira dagli scienziati sulle cellule staminali. Puoi trovare quelle pagine di malattia qui.

Puoi anche ordinare la nostra lista completa dei premi CIRM per vedere cosa abbiamo finanziato in diverse aree della malattia.,

Quali terapie cellulari sono disponibili in questo momento?

Mentre ci sono un numero crescente di potenziali terapie in fase di test negli studi clinici, ci sono solo poche terapie con cellule staminali che sono state finora approvate dalla FDA. Sono state approvate due terapie per le quali il CIRM ha fornito finanziamenti precoci., Questi sono:

• Fedratinib, approvato dalla FDA nel mese di agosto 2019 come terapia di prima linea per pazienti con mielofibrosi (cicatrizzazione del midollo osseo)
• Glasdegib, approvata nel novembre del 2016, come una terapia di combinazione con una bassa dose sono-C per i pazienti di 75 anni di età e anziani con leucemia mieloide acuta

attualmente, il più comunemente usato terapia basata su cellule staminali è il trapianto di midollo osseo. Le cellule staminali che formano il sangue nel midollo osseo sono state le prime cellule staminali ad essere identificate e sono state le prime ad essere utilizzate nella clinica., Questa tecnica salvavita ha aiutato migliaia di persone in tutto il mondo che avevano sofferto di tumori del sangue, come la leucemia.
Oltre al loro uso attuale nei trattamenti contro il cancro, la ricerca suggerisce che i trapianti di midollo osseo saranno utili nel trattamento delle malattie autoimmuni e nell’aiutare le persone a tollerare gli organi trapiantati.
Altre terapie basate su cellule staminali adulte sono attualmente in studi clinici. Fino a quando questi studi non saranno completi, non sapremo quale tipo di cellula staminale è più efficace nel trattamento di diverse malattie.,

Per saperne di più:

Leggi le prime dieci cose da sapere sui trattamenti con cellule staminali (da ISSCR)
Alan Lewis parla di ottenere una terapia basata sulle cellule staminali embrionali ai pazienti (3:46)

Che dire delle terapie con cellule staminali disponibili all’estero?

Molte cliniche d’oltremare – e un numero crescente anche qui negli Stati Uniti – pubblicizzano terapie con cellule staminali “miracolose” per una vasta gamma di malattie incurabili. Questo fenomeno è chiamato turismo delle cellule staminali ed è attualmente fonte di preoccupazione per gli scienziati stimabili delle cellule staminali., Queste cliniche predatorie offrono terapie che non sono state testate per dimostrare che sono efficaci o addirittura sicure. Negli ultimi anni, alcuni pazienti che hanno visitato quelle cliniche sono morti, altri sono stati lasciati ciechi o hanno avuto gravi infezioni a seguito della ricezione di cellule staminali non provate e non testate.

Scopri di più:
Scopri di più sul problema nella nostra pagina del turismo delle cellule staminali.,
Jeanne Loring discute le preoccupazioni sul turismo delle cellule staminali (3:38)
CIRM/ISSCR panel on stem cell tourism

Perché ci vuole così tanto tempo per creare nuove terapie con cellule staminali?

Le cellule staminali hanno il potenziale per trattare una vasta gamma di malattie. Tuttavia, il percorso dal laboratorio alla clinica è lungo. Prima di testare quelle cellule in una malattia umana, i ricercatori devono crescere il giusto tipo di cellule, trovare un modo per testare quelle cellule, e assicurarsi che le cellule sono al sicuro negli animali prima di passare alla sperimentazione umana.,
Per saperne di più:
Hans Keirstead parla di ostacoli nello sviluppo di una nuova terapia (5:07)

In che modo gli scienziati fanno sì che le cellule staminali si specializzino in diversi tipi di cellule?

Uno dei maggiori ostacoli in qualsiasi terapia basata su cellule staminali è convincere le cellule staminali a diventare un tipo di singola cellula. Il processo vitale di maturazione delle cellule staminali da uno stato a un altro tipo è chiamato differenziazione.
Guidare le cellule staminali a diventare un particolare tipo di cellula è stato irto di difficoltà., Ad esempio, le cellule staminali che crescono in un embrione in via di sviluppo ricevono una serie di segnali attentamente coreografati dal tessuto circostante. Per creare lo stesso effetto in laboratorio, i ricercatori devono cercare di imitare quei segnali. Aggiungere i segnali nell’ordine sbagliato o la dose sbagliata e le cellule in via di sviluppo possono scegliere di rimanere immaturi—o diventare il tipo di cellula sbagliata
Molti decenni di ricerca ha scoperto molti dei segnali necessari per differenziare correttamente le cellule. Altri segnali sono ancora sconosciuti., Molti ricercatori finanziati dal CIRM stanno tentando di differenziare popolazioni molto pure di tipi di cellule mature che possono accelerare le terapie.

Per saperne di più:
Mark Mercola parla della differenziazione delle cellule nei tessuti adulti (3:37)

Come fanno gli scienziati a testare le terapie con cellule staminali?

Una volta che un ricercatore ha un tipo di cellula matura in un piatto di laboratorio, il passo successivo è scoprire se quelle cellule possono funzionare nel corpo., Ad esempio, le cellule staminali embrionali che sono maturate in cellule produttrici di insulina in laboratorio sono utili solo se continuano a produrre insulina una volta trapiantate all’interno di un corpo. Allo stesso modo, i ricercatori devono sapere che le cellule possono integrarsi nel tessuto circostante e non essere respinte dal corpo.
Gli scienziati testano le cellule sviluppando prima un modello animale che imita la malattia umana e poi impiantando le cellule per vedere se aiutano a curare la malattia., Questi tipi di esperimenti possono essere minuziosi—perché anche se le cellule non curano completamente la malattia, possono ripristinare alcune funzioni che sarebbero comunque di enorme beneficio per le persone. I ricercatori devono esaminare ciascuno di questi possibili risultati.
In molti casi testare le cellule in un singolo modello animale non fornisce informazioni sufficienti. La maggior parte dei modelli animali di malattia non imitano perfettamente la malattia umana. Ad esempio, un topo che porta la stessa mutazione che causa la fibrosi cistica negli esseri umani non mostra gli stessi segni di una persona con la malattia., Quindi, una terapia con cellule staminali che tratta questo modello murino di fibrosi cistica potrebbe non funzionare negli esseri umani. Ecco perché i ricercatori hanno spesso bisogno di testare le cellule in più di un modello animale.

Le terapie con cellule staminali non possono aumentare le probabilità di un tumore?

La promessa delle cellule staminali embrionali è che possono formare qualsiasi tipo di cellula nel corpo. Il problema è che quando impiantati in un animale fanno proprio questo, sotto forma di tumori chiamati teratomi. Questi tumori sono costituiti da una massa di molti tipi di cellule e possono includere cellule ciliate e molti altri tessuti.,
Questi teratomi sono uno dei motivi per cui è necessario maturare le cellule staminali embrionali in tipi di cellule adulte altamente purificate prima di impiantare nell’uomo. Praticamente tutte le prove hanno dimostrato che le cellule mature sono limitate alla loro unica identità e non sembrano tornare a una cellula che forma teratoma.

Per saperne di più:
Il ricercatore UC Davis si concentra sulla sicurezza delle cellule staminali (da UC Davis)
Paul Knoepfler parla della tendenza delle cellule staminali embrionali a formare tumori (4: 10)

Esiste un rischio di rigetto immunitario da parte delle cellule staminali?,

Le cellule staminali trapiantate, come qualsiasi organo trapiantato, possono essere riconosciute dal sistema immunitario come estranee e quindi respinte. Nei trapianti di organi come fegato, rene o cuore, le persone devono assumere farmaci soppressivi immunitari per il resto della loro vita per impedire al sistema immunitario di riconoscere quell’organo come estraneo e distruggerlo.
La probabilità che il sistema immunitario rifiuti un trapianto di tessuto basato su cellule staminali embrionali dipende dall’origine di quel tessuto., Le cellule staminali isolate da embrioni FIV avranno un corredo genetico che non corrisponderà a quello della persona che riceve il trapianto. Il sistema immunitario di quella persona riconoscerà quelle cellule come estranee e rifiuterà il tessuto a meno che una persona non sia in potenti farmaci soppressivi immunitari.Lo stesso vale per le cellule staminali adulte di un donatore.
Le cellule staminali generate attraverso la tecnologia delle cellule SCNT o iPS, d’altra parte, sono una perfetta corrispondenza genetica. Il sistema immunitario sarebbe probabilmente trascurare che le cellule trapiantate, vedendolo come una parte normale del corpo., Tuttavia, alcuni suggeriscono che anche se le cellule sono perfettamente abbinate, potrebbero non sfuggire del tutto all’avviso del sistema immunitario. Le cellule tumorali, ad esempio, hanno la stessa composizione genetica del tessuto circostante e tuttavia il sistema immunitario spesso identifica e distrugge i primi tumori. Fino a quando non saranno disponibili ulteriori informazioni dagli studi sugli animali, sarà difficile sapere se le cellule trapiantate specifiche del paziente richiameranno probabilmente l’attenzione del sistema immunitario.,

Per saperne di più:
Jeffrey Bluestone parla del rifiuto immunitario delle terapie basate sulle cellule staminali (4:05)

In che modo gli scienziati coltivano le cellule staminali nelle giuste condizioni?

Per essere approvato dalla FDA per l’uso negli studi sull’uomo, le cellule staminali devono essere coltivate in condizioni di buona pratica di fabbricazione (GMP). Secondo gli standard GMP, una linea cellulare deve essere prodotta in modo che ogni gruppo di cellule venga coltivato in un ambiente identico, ripetibile e sterile., Questo assicura che ogni lotto di cellule ha le stesse proprietà, e ogni persona che riceve una terapia con cellule staminali ottiene un trattamento equivalente.

Aggiornato 2/16