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Las células madre tienen el potencial de tratar una amplia gama de enfermedades. Aquí, descubra por qué estas células son una herramienta tan poderosa para tratar enfermedades—y qué obstáculos enfrentan los expertos antes de que las nuevas terapias lleguen a los pacientes.

¿Cómo pueden las células madre tratar la enfermedad?
¿Qué enfermedades podrían ser tratadas por la investigación con células madre?¿Cómo puedo obtener más información sobre la investigación financiada por el CIRM en una enfermedad en particular?¿qué terapias celulares están disponibles en este momento?,¿Qué pasa con las terapias que están disponibles en el extranjero?¿por qué se tarda tanto en crear nuevas terapias?¿cómo hacen los científicos para que las células madre se especialicen en diferentes tipos de células? ¿cómo prueban los científicos las terapias con células madre?¿no pueden las terapias con células madre aumentar las probabilidades de un tumor?¿existe riesgo de rechazo inmunitario con células madre?¿cómo cultivan los científicos células madre en las condiciones adecuadas?

¿cómo pueden las células madre tratar la enfermedad?

Cuando la mayoría de la gente piensa en el tratamiento de la enfermedad con células madre, piensa en un trasplante de células madre.,en un trasplante de células madre, las células madre se especializan primero en el tipo de célula adulta necesario. Luego, esas células maduras reemplazan el tejido que está dañado por una enfermedad o lesión. Este tipo de tratamiento se podría utilizar para:

• reemplazar las neuronas dañadas por lesión de la médula espinal, accidente cerebrovascular, enfermedad de Alzheimer, enfermedad de Parkinson u otros problemas neurológicos;
• producir insulina que podría tratar a las personas con diabetes o cartílago para reparar el daño causado por la artritis; o
• reemplazar prácticamente cualquier tejido u órgano que esté lesionado o enfermo.,

pero las terapias basadas en células madre pueden hacer mucho más.

• estudiar cómo las células madre se convierten en células del músculo cardíaco podría proporcionar pistas sobre cómo podemos inducir al músculo cardíaco a repararse a sí mismo después de un ataque cardíaco.
• Las células podrían usarse para estudiar enfermedades, identificar nuevos medicamentos o detectar efectos secundarios tóxicos.

cualquiera de ellos tendría un impacto significativo en la salud humana sin trasplantar una sola célula.

¿qué enfermedades podrían tratarse mediante la investigación con células madre?,

en teoría, no hay límite para los tipos de enfermedades que podrían tratarse con la investigación con células madre. Dado que los investigadores pueden ser capaces de estudiar todos los tipos de células que tienen el potencial de hacer avances en cualquier enfermedad.

¿Cómo puedo obtener más información sobre la investigación con células madre financiada por el CIRM en una enfermedad en particular?

El CIRM ha creado páginas de enfermedades para muchas de las principales enfermedades a las que se dirigen los científicos de células madre. Puedes encontrar esas páginas de enfermedades aquí.

también puede ordenar nuestra lista completa de premios CIRM para ver lo que hemos financiado en diferentes áreas de enfermedad.,

¿qué terapias celulares están disponibles en este momento?

si bien hay un número creciente de terapias potenciales que se están probando en ensayos clínicos, solo hay unas pocas terapias con células madre que hasta ahora han sido aprobadas por la FDA. Se han aprobado dos terapias para las que el CIRM proporcionó financiación temprana., Estos son:

• Fedratinib, aprobado por la FDA en agosto de 2019 como terapia de primera línea para la mielofibrosis (cicatrización de la médula ósea)
• Glasdegib, aprobado en noviembre de 2016 como terapia combinada con dosis bajas de are-C para pacientes de 75 años de edad y mayores con leucemia mielógena aguda

en este momento, la terapia basada en células madre más utilizada es el trasplante de médula ósea. Las células madre formadoras de sangre en la médula ósea fueron las primeras células madre en ser identificadas y fueron las primeras en ser utilizadas en la clínica., Esta técnica que salva vidas ha ayudado a miles de personas en todo el mundo que habían estado sufriendo de cáncer de sangre, como la leucemia.además de su uso actual en tratamientos contra el cáncer, la investigación sugiere que los trasplantes de médula ósea serán útiles en el tratamiento de enfermedades autoinmunes y en ayudar a las personas a tolerar los órganos trasplantados.otras terapias basadas en células madre adultas están actualmente en ensayos clínicos. Hasta que se completen esos ensayos no sabremos qué tipo de célula madre es más eficaz en el tratamiento de diferentes enfermedades.,

Más información:

lea las diez principales cosas que debe saber sobre los tratamientos con células madre (de ISCR)
Alan Lewis habla sobre obtener una terapia basada en células madre embrionarias para los pacientes (3:46)

¿Qué hay de las terapias con células madre que están disponibles en el extranjero?

muchas clínicas en el extranjero – y un número creciente aquí en los EE.UU. también-anuncian terapias» milagrosas » de células madre para una amplia gama de enfermedades incurables. Este fenómeno se llama Turismo de células madre y es actualmente una fuente de preocupación para los científicos de células madre de renombre., Estas clínicas depredadoras están ofreciendo terapias que no han sido probadas para demostrar que son efectivas o incluso seguras. En los últimos años, algunos pacientes que visitaron esas clínicas han muerto, otros han quedado ciegos o han tenido infecciones graves como resultado de recibir células madre no probadas y no probadas.

Más Información:
Obtenga más información sobre el tema en nuestra página de Turismo de Células Madre.,
Jeanne Loring discute las preocupaciones sobre el turismo de células madre (3:38)
CIRM/ISCR panel on stem cell tourism

¿por qué se tarda tanto en crear nuevas terapias de células madre?

las células madre tienen el potencial de tratar una amplia gama de enfermedades. Sin embargo, el camino del laboratorio a la clínica es largo. Antes de probar esas células en una enfermedad humana, los investigadores deben cultivar el tipo de célula correcto, encontrar una manera de probar esas células y asegurarse de que las células sean seguras en animales antes de pasar a los ensayos en humanos.,
Más Información:
Hans Keirstead habla sobre los obstáculos en el desarrollo de una nueva terapia (5:07)

¿cómo los científicos consiguen que las células madre se especialicen en diferentes tipos de células?

uno de los mayores obstáculos en cualquier terapia basada en células madre es persuadir a las células madre para que se conviertan en un tipo de célula única. El proceso vital de maduración de las células madre de un estado a otro tipo se llama diferenciación.guiar a las células madre para que se conviertan en un tipo de célula en particular ha estado plagado de dificultades., Por ejemplo, las células madre que crecen en un embrión en desarrollo reciben una serie cuidadosamente coreografiada de señales del tejido circundante. Para crear el mismo efecto en el laboratorio, los investigadores tienen que tratar de imitar esas señales. Agregue las señales en el orden incorrecto o la dosis incorrecta y las células en desarrollo pueden elegir permanecer inmaduras, o convertirse en el tipo de célula incorrecto muchas décadas de investigación han descubierto muchas de las señales necesarias para diferenciar adecuadamente las células. Aún se desconocen otras Señales., Muchos investigadores financiados por el CIRM están tratando de diferenciar poblaciones muy puras de tipos de células maduras que pueden acelerar las terapias.

Más Información:
Mark Mercola habla sobre la diferenciación de células en tejidos adultos (3:37)

¿cómo prueban los científicos las terapias con células madre?

una vez que un investigador tiene un tipo de célula madura en una placa de laboratorio, el siguiente paso es averiguar si esas células pueden funcionar en el cuerpo., Por ejemplo, las células madre embrionarias que han madurado en células productoras de insulina en el laboratorio solo son útiles si continúan produciendo insulina una vez trasplantadas dentro de un cuerpo. Del mismo modo, los investigadores necesitan saber que las células pueden integrarse en el tejido circundante y no ser rechazadas por el cuerpo.
Los científicos prueban las células primero desarrollando un modelo animal que imita la enfermedad humana, y luego implantando las células para ver si ayudan a tratar la enfermedad., Este tipo de experimentos pueden ser minuciosos, porque incluso si las células no curan completamente la enfermedad, pueden restaurar algunas funciones que aún serían de enorme beneficio para las personas. Los investigadores tienen que examinar cada uno de estos posibles resultados.en muchos casos, probar las células en un solo modelo animal no proporciona suficiente información. La mayoría de los modelos animales de enfermedad no imitan perfectamente la enfermedad humana. Por ejemplo, un ratón portador de la misma mutación que causa fibrosis quística en humanos no muestra los mismos signos que una persona con la enfermedad., Por lo tanto, una terapia de células madre que trata este modelo de ratón de fibrosis quística puede no funcionar en humanos. Es por eso que los investigadores a menudo necesitan probar las células en más de un modelo animal.

¿no pueden las terapias con células madre aumentar las probabilidades de un tumor?

la promesa de las células madre embrionarias es que pueden formar cualquier tipo de célula en el cuerpo. El problema es que cuando se implantan en un animal hacen precisamente eso, en forma de tumores llamados teratomas. Estos tumores consisten en una masa de muchos tipos de células y pueden incluir células ciliadas y muchos otros tejidos.,estos teratomas son una de las razones por las que es necesario madurar las células madre embrionarias en tipos de células adultas altamente purificadas antes de implantarlas en humanos. Prácticamente toda la evidencia ha demostrado que las células maduras están restringidas a su identidad única y no parecen revertir a una célula formadora de teratomas.

Más Información:
investigador de Uc Davis se centra en la seguridad de las células madre (de Uc Davis)
Paul Knoepfler habla sobre la tendencia de las células madre embrionarias a formar tumores (4:10)

¿existe un riesgo de rechazo inmune de las células madre?,

las células madre trasplantadas, como cualquier órgano trasplantado, pueden ser reconocidas por el sistema inmunológico como extrañas y luego rechazadas. En los trasplantes de órganos como el hígado, el riñón o el corazón, las personas deben tomar medicamentos inmunosupresores por el resto de sus vidas para evitar que el sistema inmunitario reconozca ese órgano como extraño y lo destruya.la probabilidad de que el sistema inmune rechace un trasplante de tejido basado en células madre embrionarias depende del origen de ese tejido., Las células madre aisladas de embriones de FIV tendrán una composición genética que no coincidirá con la de la persona que recibe el trasplante. El sistema inmunológico de esa persona reconocerá esas células como extrañas y rechazará el tejido a menos que una persona esté tomando poderosos medicamentos inmunosupresores.Lo mismo es cierto para las células madre adultas de un donante.las células madre generadas a través de la tecnología celular SCNT o iPS, por otro lado, son una combinación genética perfecta. Es probable que el sistema inmunitario pase por alto esas células trasplantadas, viéndolas como una parte normal del cuerpo., Sin embargo, algunos sugieren que incluso si las células están perfectamente emparejadas, es posible que no escapen del todo a la atención del sistema inmunitario. Las células cancerosas, por ejemplo, tienen la misma composición genética que el tejido circundante y, sin embargo, el sistema inmunitario a menudo identificará y destruirá los tumores tempranos. Hasta que no se disponga de más información de los estudios con animales, será difícil saber si es probable que las células específicas del paciente trasplantadas llamen la atención del sistema inmunitario.,

Más Información:
Jeffrey Bluestone habla sobre el rechazo inmune de las terapias basadas en células madre (4:05)

¿cómo los científicos cultivan células madre en las condiciones adecuadas?

para ser aprobado por la FDA para su uso en ensayos en humanos, las células madre deben cultivarse en condiciones de buenas prácticas de fabricación (GMP). Bajo los estándares GMP, una línea celular tiene que ser fabricada para que cada grupo de células sea cultivado en un ambiente idéntico, repetible y estéril., Esto asegura que cada lote de células tiene las mismas propiedades, y cada persona que recibe una terapia con células madre recibe un tratamiento equivalente.

Actualizado 2/16