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Les cellules souches ont le potentiel de traiter un large éventail de maladies. Découvrez ici pourquoi ces cellules sont un outil si puissant pour traiter la maladie—et quels sont les obstacles auxquels les experts sont confrontés avant que de nouvelles thérapies atteignent les patients.

comment les cellules souches peuvent-elles traiter la maladie?
quelles maladies pourraient être traitées par la recherche sur les cellules souches?
Comment puis-je en apprendre davantage sur la recherche financée par le CIRM dans une maladie particulière?
quelles thérapies cellulaires sont disponibles en ce moment?,
Qu’en est – il des thérapies disponibles à l’étranger?
Pourquoi faut-il si longtemps pour créer de nouvelles thérapies?
comment les scientifiques font-ils pour que les cellules souches se spécialisent dans différents types de cellules?
comment les scientifiques testent-ils les thérapies par cellules souches?
Les thérapies par cellules souches ne peuvent-elles pas augmenter les chances d’une tumeur?
y a-t-il un risque de rejet immunitaire avec les cellules souches?
comment les scientifiques cultivent-ils des cellules souches dans les bonnes conditions?

comment les cellules souches peuvent-elles traiter la maladie?

lorsque la plupart des gens pensent à des cellules souches traitant la maladie, ils pensent à une greffe de cellules souches.,
dans une greffe de cellules souches, les cellules souches sont d’abord spécialisées dans le type de cellule adulte nécessaire. Ensuite, ces cellules matures remplacent les tissus endommagés par une maladie ou une blessure. Ce type de traitement pourrait être utilisé pour:

• remplacer les neurones endommagés par une lésion de la moelle épinière, un accident vasculaire cérébral, la maladie D’Alzheimer, la maladie de Parkinson ou d’autres problèmes neurologiques;
• produire de l’insuline qui pourrait traiter les personnes atteintes de diabète ou de cartilage pour réparer les dommages causés par,

Mais les thérapies à base de cellules souches peuvent faire beaucoup plus.

• étudier comment les cellules souches se développent en cellules du muscle cardiaque pourrait fournir des indices sur la façon dont nous pourrions induire le muscle cardiaque à se réparer après une crise cardiaque.
• Les cellules pourraient être utilisées pour étudier la maladie, identifier de nouveaux médicaments ou dépister les effets secondaires toxiques.

N’importe lequel d’entre eux aurait un impact significatif sur la santé humaine sans transplanter une seule cellule.

quelles maladies pourraient être traitées par la recherche sur les cellules souches?,

en théorie, il n’y a pas de limite aux types de maladies qui pourraient être traitées avec la recherche sur les cellules souches. Étant donné que les chercheurs peuvent être en mesure d’étudier tous les types de cellules, ils ont le potentiel de faire des percées dans n’importe quelle maladie.

Comment puis-je en apprendre davantage sur la recherche sur les cellules souches financée par le CIRM dans une maladie particulière?

Le CIRM a créé des pages sur les maladies pour plusieurs des principales maladies ciblées par les scientifiques des cellules souches. Vous pouvez trouver ces pages de la maladie ici.

Vous pouvez également trier notre liste complète des prix du CIRM pour voir ce que nous avons financé dans différents domaines de la maladie.,

quelles thérapies cellulaires sont disponibles en ce moment?

bien qu’un nombre croissant de thérapies potentielles soient testées dans le cadre d’essais cliniques, seules quelques thérapies à base de cellules souches ont jusqu’à présent été approuvées par la FDA. Deux thérapies pour lesquelles le CIRM a fourni un financement précoce ont été approuvées., Ce sont:

• Fedratinib, approuvé PAR LA FDA en août 2019 en tant que traitement de première intention pour la myélofibrose (cicatrisation de la moelle osseuse)
• Glasdegib, approuvé en novembre 2016 en tant que traitement combiné avec une faible dose d’are-C pour les patients de 75 ans et plus atteints de leucémie myéloïde aiguë

actuellement, la thérapie à base de cellules souches la plus couramment utilisée est la greffe de moelle osseuse. Les cellules souches hématopoïétiques de la moelle osseuse ont été les premières cellules souches à être identifiées et les premières à être utilisées en clinique., Cette technique de sauvetage a aidé des milliers de personnes dans le monde qui souffraient de cancers du sang, tels que la leucémie.
En plus de leur utilisation actuelle dans les traitements du cancer, la recherche suggère que les greffes de moelle osseuse seront utiles dans le traitement des maladies auto-immunes et pour aider les personnes à tolérer les organes transplantés.
D’autres thérapies à base de cellules souches adultes sont actuellement en essais cliniques. Tant que ces essais ne seront pas terminés, nous ne saurons pas quel type de cellule souche est le plus efficace pour traiter différentes maladies.,

en savoir plus:

lire les dix principales choses à savoir sur les traitements de cellules souches (de ISSCR)
Alan Lewis parle d’obtenir une thérapie à base de cellules souches embryonnaires aux patients (3:46)

Qu’en est-il des thérapies de cellules souches qui sont disponibles à l’étranger?

de nombreuses cliniques à l’étranger – et un nombre croissant ici aux États – Unis aussi-annoncent des thérapies « miraculeuses » à base de cellules souches pour un large éventail de maladies incurables. Ce phénomène s’appelle le tourisme des cellules souches et est actuellement une source de préoccupation pour les scientifiques réputés des cellules souches., Ces cliniques prédatrices offrent des thérapies qui n’ont pas été testées pour prouver qu’elles sont efficaces ou même sûres. Au cours des dernières années, certains patients qui ont visité ces cliniques sont décédés, d’autres ont été laissés aveugles ou ont eu des infections graves à la suite de la réception de cellules souches non prouvées et non testées.

En savoir plus:
En savoir plus sur la question sur notre page Tourisme de cellules souches.,
Jeanne Loring discute des préoccupations concernant le tourisme de cellules souches (3:38)
panel CIRM/ISSCR sur le tourisme de cellules souches

Pourquoi faut-il si longtemps pour créer de nouvelles thérapies de cellules souches?

Les cellules souches peuvent traiter un large éventail de maladies. Cependant, le chemin du laboratoire à la clinique est long. Avant de tester ces cellules dans une maladie humaine, les chercheurs doivent développer le bon type de cellules, trouver un moyen de tester ces cellules et s’assurer que les cellules sont sûres chez les animaux avant de passer aux essais humains.,
En savoir plus:
Hans Keirstead parle des obstacles dans le développement d’une nouvelle thérapie (5:07)

comment les scientifiques font-ils pour que les cellules souches se spécialisent dans différents types de cellules?

l’un des plus grands obstacles dans toute thérapie à base de cellules souches est amadouer les cellules souches pour devenir un type de cellule unique. Le processus vital de maturation des cellules souches d’un État à un autre type est appelé différenciation.
guider les cellules souches pour devenir un type de cellule particulier a été difficile., Par exemple, les cellules souches qui poussent dans un embryon en développement reçoivent une série de signaux soigneusement chorégraphiés du tissu environnant. Pour créer le même effet en laboratoire, les chercheurs doivent essayer d’imiter ces signaux. Ajouter les signaux dans le mauvais ordre ou la mauvaise dose et les cellules en développement peuvent choisir de rester immatures—ou devenir le mauvais type de cellules
de nombreuses décennies de recherche ont découvert de nombreux signaux nécessaires pour différencier correctement les cellules. D’autres signaux sont encore inconnues., De nombreux chercheurs financés par le CIRM tentent de différencier des populations très pures de types de cellules matures qui peuvent accélérer les thérapies.

en savoir plus:
Mark Mercola parle de la différenciation des cellules dans les tissus adultes (3:37)

comment les scientifiques testent-ils les thérapies à base de cellules souches?

Une fois qu’un chercheur a un type de cellule mature dans une boîte de laboratoire, l’étape suivante consiste à déterminer si ces cellules peuvent fonctionner dans le corps., Par exemple, les cellules souches embryonnaires qui ont mûri en cellules productrices d’insuline en laboratoire ne sont utiles que si elles continuent à produire de l’insuline une fois transplantées à l’intérieur d’un corps. De même, les chercheurs doivent savoir que les cellules peuvent s’intégrer dans le tissu environnant et ne pas être rejetées par le corps.
Les scientifiques testent les cellules en développant d’abord un modèle animal qui imite la maladie humaine, puis en implantant les cellules pour voir si elles aident à traiter la maladie., Ces types d’expériences peuvent être laborieuses—parce que même si les cellules ne guérissent pas complètement la maladie, elles peuvent restaurer certaines fonctions qui seraient toujours d’énormes avantages pour les gens. Les chercheurs doivent examiner chacun de ces résultats possibles.
dans de nombreux cas, tester les cellules dans un seul modèle animal ne fournit pas assez d’informations. La plupart des modèles animaux de maladie n’imitent pas parfaitement la maladie humaine. Par exemple, une souris porteuse de la même mutation qui cause la fibrose kystique chez l’homme ne présente pas les mêmes signes qu’une personne atteinte de la maladie., Ainsi, une thérapie par cellules souches qui traite ce modèle murin de fibrose kystique peut ne pas fonctionner chez l’homme. C’est pourquoi les chercheurs ont souvent besoin de tester les cellules dans plus d’un modèle animal.

les thérapies par cellules souches ne peuvent-elles pas augmenter les risques de tumeur?

la promesse des cellules souches embryonnaires est qu’elles peuvent former n’importe quel type de cellule dans le corps. Le problème est que lorsqu’ils sont implantés dans un animal, ils le font exactement, sous la forme de tumeurs appelées tératomes. Ces tumeurs se composent d’une masse de nombreux types de cellules et peut inclure des cellules ciliées et de nombreux autres tissus.,
ces tératomes sont l’une des raisons pour lesquelles il est nécessaire de faire mûrir les cellules souches embryonnaires en types de cellules adultes hautement purifiés avant de les implanter chez l’homme. Pratiquement toutes les preuves ont montré que les cellules matures sont limitées à leur seule identité et ne semblent pas revenir à une cellule formant un tératome.

En savoir plus:
UC Davis chercheur se concentre sur la sécurité des cellules souches (de Uc Davis)
Paul Knoepfler parle de la tendance des cellules souches embryonnaires à former des tumeurs (4:10)

y a-t-il un risque de rejet immunitaire des cellules souches?,

Les cellules souches transplantées, comme tout organe transplanté, peuvent être reconnues par le système immunitaire comme étrangères puis rejetées. Dans les greffes d’organes tels que le foie, les reins ou le cœur, les personnes doivent prendre des médicaments immunosuppresseurs pour le reste de leur vie afin d’empêcher le système immunitaire de reconnaître cet organe comme étranger et de le détruire.
la probabilité que le système immunitaire rejette une greffe de tissu à base de cellules souches embryonnaires dépend de l’origine de ce tissu., Les cellules souches isolées à partir d’embryons de FIV auront une constitution génétique qui ne correspondra pas à celle de la personne qui reçoit la greffe. Le système immunitaire de cette personne reconnaîtra ces cellules comme étrangères et rejettera les tissus à moins qu’une personne ne prenne de puissants médicaments immunosuppresseurs.Le même est vrai pour les adultes, des cellules souches d’un donneur.
Les cellules souches générées par la technologie des cellules SCNT ou iPS, d’autre part, sont une correspondance génétique parfaite. Le système immunitaire négligerait probablement que les cellules transplantées, le considérant comme une partie normale du corps., Pourtant, certains suggèrent que même si les cellules sont parfaitement adaptées, elles peuvent ne pas échapper entièrement à l’avis du système immunitaire. Les cellules cancéreuses, par exemple, ont la même composition génétique que les tissus environnants et pourtant, le système immunitaire identifie et détruit souvent les tumeurs précoces. Tant que les études animales n’auront pas fourni plus d’informations, il sera difficile de savoir si les cellules spécifiques du patient transplanté sont susceptibles d’attirer l’attention du système immunitaire.,

en savoir plus:
Jeffrey Bluestone parle du rejet immunitaire des thérapies à base de cellules souches (4:05)

comment les scientifiques cultivent-ils des cellules souches dans les bonnes conditions?

Pour être approuvées par la FDA pour une utilisation dans des essais humains, les cellules souches doivent être cultivées dans des conditions de bonnes pratiques de fabrication (BPF). Selon les normes GMP, une lignée cellulaire doit être fabriquée de sorte que chaque groupe de cellules soit cultivé dans un environnement identique, reproductible et stérile., Cela garantit que chaque lot de cellules a les mêmes propriétés, et chaque personne recevant une thérapie par cellules souches obtient un traitement équivalent.

mise à Jour 2/16