Prezentare
Institutele Naționale de Sănătate (NIH), 10 companii biofarmaceutice, și mai multe organizații non-profit lansat un precedent nou parteneriat public-privat în februarie 2014., A reușit, prin intermediul Fundației pentru NIH (FNIH), Accelerarea Medicamente Parteneriat (AMP) aduce înalt din guvern, industrie și non-profit fundația parteneri pentru a identifica și valida cele mai promițătoare biologice obiective pentru terapeutica. Partenerii au conceput un plan îndrăzneț de cercetare bazat pe piatră de hotar pentru a face față provocării pentru bolile autoimune ale artritei reumatoide și lupusului eritematos sistemic (lupus), precum și pentru boala Alzheimer și diabetul de tip 2., Una dintre caracteristicile care face ca acest parteneriat public-privat să fie unic este faptul că datele AMP sunt accesibile publicului larg comunității biomedicale pentru cercetări ulterioare. Faza această fișă se adresează planului de cercetare AMP pentru artrita reumatoidă și lupus.
despre artrita reumatoidă și Lupus
artrita reumatoidă (RA) și lupusul sunt tulburări relativ frecvente, severe. Aproximativ 1,5 milioane de oameni sau aproximativ 0,6% din populația adultă din SUA au artrită reumatoidă. Estimarea cât de mulți oameni în S. U. A., lupusul este dificil, deoarece simptomele variază foarte mult, iar debutul este adesea greu de identificat. Ambele afecțiuni sunt boli autoimune care apar atunci când sistemul imunitar atacă în mod eronat părți ale corpului pe care este proiectat să le protejeze. Acestea reprezintă doar două dintr-un număr mai mare de tulburări autoimune, inclusiv scleroza multiplă, boala Crohn, colita ulcerativă, diabetul de tip 1 și psoriazisul. Aceste boli au defecte comune în funcția și reglarea imunității, ceea ce duce la inflamații care distrug țesuturile., Acestea pot dura o viață, pot provoca dizabilități severe, pot afecta foarte mult calitatea vieții și sunt asociate cu un risc crescut de deces.
nevoia de noi terapii
tratamentele pentru aceste boli au avut ca scop, de obicei, scăderea inflamației și a durerii prin încetinirea afectării țesuturilor și reducerea complicațiilor. Majoritatea persoanelor cu RA au doar un răspuns parțial la medicamentele disponibile, iar mulți răspund doar la medicamente pentru o perioadă limitată de timp. În cazul lupusului, nu există terapii țintite eficiente pentru cele mai severe forme ale bolii., Cercetarea este necesară pentru a înțelege mai bine procesul bolii de bază și pentru a identifica părți ale sistemului imunitar care nu funcționează corect. Această perspectivă va ajuta la dezvăluirea celor mai promițătoare noi ținte biologice pentru dezvoltarea medicamentelor și la potrivirea medicamentelor existente cu pacienții cu profiluri moleculare specifice care sunt cel mai probabil să beneficieze.acest proiect analizează, la nivel celular, probe de țesut și sânge de la persoane cu RA și lupus pentru a identifica genele, proteinele, căile biologice și rețelele de semnalizare., Acest tip de analiză va permite perspective asupra aspectelor cheie ale proceselor de boli și permite comparații între boli. Proiectul va explora diferențele dintre acei pacienți cu RA care răspund la terapii și cei care nu răspund și va oferi o mai bună înțelegere la nivel de sistem a mecanismelor bolii atât în RA, cât și în lupus. Aceste cunoștințe sunt esențiale pentru dezvoltarea terapiilor vizate și pentru aplicarea terapiilor existente și viitoare la populațiile de pacienți adecvate.,gy baza de Date și de Analiză a Portalului
parteneriatul este folosind mai multe noi sau în curs de dezvoltare tehnologii pentru a analiza informații de la o singură celulă și grupuri de celule implicate în autoimunitate; colectarea de probe de țesut, inclusiv sinoviala (țesutul care căptușește articulațiilor) de la oameni cu RA și rinichi la persoanele cu lupus pentru analiza moleculară; dezvoltarea de instrumente de calcul pentru a integra diferite tipuri de date pentru a caracteriza modificările moleculare; și de a face datele disponibile pentru a largi comunitatea de cercetare pentru analize suplimentare prin Imunologie baza de Date și de Analiză a Portalului (link extern)., Primele seturi de date au fost lansate în 2018.cercetătorii care extrag datele pot căuta să identifice obiectivele de tratament pentru a dezvolta medicamente pentru boli de interes. Datele au, de asemenea, implicații potențiale pentru medicina de precizie, deoarece cercetătorii AMP RA/SLE identifică diferențele în căile active în țesutul diferiților pacienți.
guvernare
comitetul director (SC) pentru RA și lupus este format din reprezentanți ai NIH, FNIH și companii participante și organizații non-profit., Cs se întrunește în mod regulat și este responsabilă de monitorizarea progreselor înregistrate în vederea atingerii obiectivelor de etapă. SC operează sub conducerea Comitetului Executiv general al AMP, format din reprezentanți ai NIH, FNIH, companii participante, Food and Drug Administration și organizații non-profit.