Descrição
Institutos Nacionais de Saúde (NIH), 10 empresas biofarmacêuticas, e várias organizações sem fins lucrativos, lançou um inédito nova parceria público-privada em fevereiro de 2014., Gerida através da Fundação para a NIH (FNIH), a Accelerating Medicines Partnership (AMP) reúne parceiros de alto nível da administração, indústria e Fundação sem fins lucrativos para identificar e validar as metas biológicas mais promissoras para a terapêutica. Os parceiros projetaram um ousado plano de pesquisa impulsionado por um marco para enfrentar o desafio para as doenças autoimunes da artrite reumatóide e lúpus eritematoso sistêmico (lúpus), bem como para a doença de Alzheimer e diabetes tipo 2., Uma das características que torna esta parceria público-privada única é que os dados AMP são acessíveis ao público para a ampla comunidade biomédica para mais investigação. A fase desta ficha trata do plano de pesquisa AMP para artrite reumatóide e lúpus.
sobre artrite reumatóide e lúpus
artrite reumatóide (ar) e lúpus são distúrbios graves relativamente frequentes. Cerca de 1,5 milhões de pessoas ou cerca de 0,6% da população adulta dos EUA têm artrite reumatóide. Estimando quantas pessoas nos EUA, ter lúpus é difícil porque os sintomas variam amplamente e início é muitas vezes difícil de identificar. Ambas as condições são doenças auto-imunes que ocorrem quando o sistema imunológico ataca por engano partes do corpo que é projetado para proteger. Eles representam apenas dois de um maior número de patologias auto-imunes, incluindo esclerose múltipla, doença de Crohn, colite ulcerativa, diabetes tipo 1, e psoríase. Estas doenças compartilham falhas comuns na função imunológica e regulação, levando a inflamação que destrói tecidos., Eles podem durar uma vida inteira, causar deficiência grave, afetar muito a qualidade de vida, e estão associados com o aumento do risco de morte.a necessidade de novas terapêuticas os tratamentos para estas doenças têm sido tipicamente destinados a diminuir a inflamação e a dor, diminuindo os danos nos tecidos e reduzindo as complicações. A maioria das pessoas com ar tem apenas uma resposta parcial aos medicamentos disponíveis, e muitos só respondem aos medicamentos por um período limitado de tempo. No caso do lúpus, não existem terapias direcionadas eficazes para as formas mais graves da doença., A pesquisa é necessária para entender melhor o processo de doença subjacente e identificar partes do sistema imunológico que não estão funcionando corretamente. Esta visão ajudará a revelar os novos alvos biológicos mais promissores para o desenvolvimento de drogas e a combinar os medicamentos existentes com os pacientes com perfis moleculares específicos que são mais susceptíveis de beneficiar.
AMP Approach
este projeto está analisando, ao nível de uma célula, amostras de tecido e sangue de pessoas com ar e lúpus para identificar genes, proteínas, vias biológicas e redes de sinalização., Este tipo de análise permitirá conhecer os principais aspectos dos processos de doenças e permitir comparações entre doenças. O projeto irá explorar as diferenças entre os pacientes com ar que respondem a terapias e aqueles que não o fazem, e irá proporcionar um melhor entendimento do nível de sistemas dos mecanismos de doença em ar e lúpus. Este conhecimento é essencial para o desenvolvimento de terapias específicas e para a aplicação de terapias existentes e futuras a populações de doentes adequadas.,gy Banco de dados e Análise do Portal
A parceria está usando várias tecnologias novas ou em desenvolvimento, para analisar informações a partir de células individuais e de grupos de células envolvidas na auto-imunidade; a recolha de amostras de tecidos, incluindo a membrana sinovial (tecido que reveste as articulações) de pessoas com ar e rins de pessoas com lúpus para a análise molecular; desenvolvimento de ferramentas computacionais para integrar diferentes tipos de dados para caracterização molecular caminhos; e disponibilizar os dados para a ampla comunidade de investigação, para posterior análise através de Imunologia do Banco de dados e Análise de Portal (link externo)., Os primeiros conjuntos de dados foram lançados em 2018.investigadores que extraem os dados podem procurar identificar objectivos de tratamento para desenvolver medicamentos para doenças de interesse. Os dados também têm implicações potenciais para a medicina de precisão, uma vez que os investigadores AMP RA/SLE identificam diferenças nas vias activas no tecido de diferentes doentes.
governação
o Comité Director (SC) da AR e lupus é composto por representantes da NIH, da FNIH, das empresas participantes e das organizações sem fins lucrativos., O Comité das regiões reúne-se regularmente e é responsável pelo acompanhamento dos progressos realizados no sentido dos marcos. O SC opera sob a direção do Comitê Executivo Global da AMP, composto por representantes da NIH, FNIH, empresas participantes, a Food and Drug Administration e organizações sem fins lucrativos.