Panoramica
National Institutes of Health (NIH), 10 aziende biofarmaceutiche e molteplici organizzazioni non-profit hanno lanciato una nuova partnership pubblico-privato senza precedenti nel febbraio 2014., Gestito attraverso la Fondazione per il NIH( FNIH), l’Accelerating Medicines Partnership (AMP) riunisce i partner di alto livello del governo, dell’industria e della fondazione senza scopo di lucro per identificare e convalidare gli obiettivi biologici più promettenti per la terapia. I partner hanno progettato un audace piano di ricerca guidato da una pietra miliare per affrontare la sfida per le malattie autoimmuni dell’artrite reumatoide e del lupus eritematoso sistemico (lupus), così come per la malattia di Alzheimer e il diabete di tipo 2., Una delle caratteristiche che rende unica questa partnership pubblico-privato è che i dati AMP sono pubblicamente accessibili alla vasta comunità biomedica per ulteriori ricerche. La fase Questa scheda affronta il piano di ricerca AMP per l’artrite reumatoide e il lupus.
Informazioni sull’artrite reumatoide e sul lupus
L’artrite reumatoide (AR) e il lupus sono disturbi relativamente comuni e gravi. Circa 1,5 milioni di persone o circa lo 0,6 per cento della popolazione adulta degli Stati Uniti hanno l’artrite reumatoide. Stima di quante persone negli Stati Uniti, avere il lupus è difficile perché i sintomi variano ampiamente e l’insorgenza è spesso difficile da individuare. Entrambe le condizioni sono malattie autoimmuni che si verificano quando il sistema immunitario attacca erroneamente parti del corpo che è progettato per proteggere. Rappresentano solo due di un numero maggiore di malattie autoimmuni, tra cui la sclerosi multipla, il morbo di Crohn, la colite ulcerosa, il diabete di tipo 1 e la psoriasi. Queste malattie condividono difetti comuni nella funzione immunitaria e regolazione, portando a infiammazione che distrugge i tessuti., Possono durare una vita, causare gravi disabilità, influenzare notevolmente la qualità della vita e sono associati ad un aumentato rischio di morte.
Necessità di nuove terapie
I trattamenti per queste malattie in genere sono stati mirati a ridurre l’infiammazione e il dolore rallentando il danno tissutale e riducendo le complicanze. La maggior parte delle persone con AR ha solo una risposta parziale ai farmaci disponibili e molti rispondono solo ai farmaci per un periodo di tempo limitato. Nel caso del lupus, non esistono terapie mirate efficaci per le forme più gravi della malattia., La ricerca è necessaria per comprendere meglio il processo di malattia di base e identificare le parti del sistema immunitario che non funzionano correttamente. Questa intuizione aiuterà a rivelare i nuovi obiettivi biologici più promettenti per lo sviluppo di farmaci e ad abbinare i farmaci esistenti a pazienti con profili molecolari specifici che hanno maggiori probabilità di trarne beneficio.
AMP Approach
Questo progetto sta analizzando, a livello di singola cellula, campioni di tessuto e sangue da persone con RA e lupus per individuare geni, proteine, percorsi biologici e reti di segnalazione., Questo tipo di analisi consentirà approfondimenti su aspetti chiave dei processi delle malattie e consentirà confronti tra malattie. Il progetto esplorerà le differenze tra i pazienti con AR che rispondono alle terapie e quelli che non lo fanno, e fornirà una migliore comprensione a livello di sistemi dei meccanismi della malattia sia in AR che in lupus. Questa conoscenza è essenziale per lo sviluppo di terapie mirate e per l’applicazione di terapie esistenti e future a popolazioni di pazienti appropriate.,gy Database e l’Analisi del Portale
La partnership utilizza diversi nuovi o lo sviluppo di tecnologie per analizzare le informazioni da singole cellule e gruppi di cellule coinvolte nell’autoimmunità; la raccolta di campioni di tessuto, tra cui sinovia (il tessuto che riveste le articolazioni) da parte di persone con RA e del rene da parte di persone con lupus per l’analisi molecolare; lo sviluppo di strumenti computazionali per integrare diversi tipi di dati per caratterizzare le vie molecolari; e per rendere i dati disponibili per la vasta comunità di ricerca per ulteriori analisi attraverso il Database di Immunologia e di Analisi del Portale (link esterno)., I primi set di dati sono stati rilasciati nel 2018.
I ricercatori che estraggono i dati possono cercare di identificare obiettivi terapeutici per sviluppare farmaci per malattie di interesse. I dati hanno anche potenziali implicazioni per la medicina di precisione, poiché i ricercatori di AMP RA / SLE identificano differenze nei percorsi attivi nel tessuto di diversi pazienti.
Governance
Lo steering committee (SC) per RA e lupus è composto da rappresentanti di NIH, FNIH, aziende partecipanti e organizzazioni senza scopo di lucro., Il Comitato economico e Sociale si riunisce regolarmente ed è responsabile del monitoraggio dei progressi verso le tappe principali. La SC opera sotto la direzione del Comitato esecutivo generale AMP composto da rappresentanti di NIH, FNIH, aziende partecipanti, la Food and Drug Administration e organizzazioni non-profit.