Levitan è il direttore esecutivo della Dystonia Medical Research Foundation, un’organizzazione che rappresenta 33.000 malati di distonia nordamericana. Circa 10.000 di questi membri hanno distonia cervicale (CD), un disturbo che causa la contrazione involontaria dei muscoli del collo. Quando prolungate, queste contrazioni provocano un posizionamento scomodo della testa e contrazioni più brevi causano spasmi o cretini. Comprensibilmente, anche se non pericolosa per la vita, CD può influenzare profondamente la vita di quelli con il disturbo.,

Martha Murphy, che ha avuto CD per 25 anni, ha accettato. Dopo anni di dolore e sentimenti autocoscienti sul suo aspetto, divenne ritirata e depressa. Incapace di girare la testa, Murphy trovò che le attività quotidiane più semplici diventavano faccende. Ha riassunto CD dicendo, ” E ” come una battaglia in corso con i muscoli del tuo corpo.”

Secondo Chris O’Brien, MD, direttore medico del Centro per i disturbi del movimento e VICEPRESIDENTE degli affari medici di Elan, il CD non è stato storicamente adeguatamente diagnosticato o trattato., “E’ un peccato che per molti anni è stato pensato per essere una condizione psicologica.”

Chiamato anche torcicollo spasmodico, CD è stato trattato con anticolinergici orali, dopaminergici e benzodiazepine. Nessuno di questi ha avuto un successo consistente nell’alleviare i sintomi del CD, secondo la Dystonia Medical Research Foundation. Tuttavia, negli anni ‘ 80 i neurologi hanno iniziato a iniettare la tossina botulinica di tipo A (Botox, Allergan Inc.) direttamente nei muscoli coinvolti e trovato il farmaco era efficace., Impedendo il rilascio di acetilcolina (ACH), la tossina botulinica ha inibito la contrazione muscolare e quindi ha alleviato i sintomi del CD.

Ci sono stati un paio di intoppi, però. Mentre la procedura di iniezione sembra relativamente semplice, O’Brien ha spiegato che in realtà non è così. I medici devono selezionare i muscoli bersaglio appropriati e la dose di tossina botulinica per l’iniezione, che richiede abilità ed esperienza. Inoltre, una piccola percentuale di pazienti alla fine sviluppa resistenza alla forma di tipo A., I ricercatori hanno suggerito che questo potrebbe essere correlato alla formazione di anticorpi contro la tossina. Poiché il farmaco è una terapia di seconda linea per CD, dopo farmaci orali, chirurgia o terapia inadeguata sono le uniche opzioni rimanenti per i pazienti resistenti alla tossina botulinica. Immettere botulinim tossina di tipo B, il secondo in una linea di sette tipi (da A a G) da utilizzare per CD.

Due studi clinici di fase III hanno valutato l’efficacia della tossina botulinica di tipo B nel trattamento della CD., Uno dei due studi, a cui Murphy ha partecipato, ha valutato una dose di 10.000 unità (la dose massima raccomandata per il tipo B) in pazienti resistenti al tipo A. Il partecipante medio dello studio che utilizzava la tossina botulinica di tipo B in entrambi gli studi ha raggiunto un certo grado di sollievo dal dolore e dalla disabilità, rispetto a quelli trattati con placebo.

Allergan ha anche riformulato la sua versione della tossina di tipo A, Botox. Riducendo il principio attivo a 5 ng / 100 unità da 25 ng / 100 unità, l’azienda spera di ridurre al minimo la formazione di anticorpi., Alla fine dell’anno scorso, la FDA ha approvato il prodotto per l’uso nei pazienti con distonia cervicale.

La nuova formulazione della neurotossina di tipo A è sul mercato dal 1997. La tossina botulinica di tipo B sarà distribuita direttamente ai medici e Elan prevede che sarà disponibile questo mese.

Jillene Magill-Lewis, R.Ph.

Con sede nello stato di Washington, l’autore scrive frequentemente su argomenti clinici.,

SUGGERIMENTI DA RICORDARE: Miobloc e Botox

• Mentre Miobloc non dovrebbe avere effetti sistemici significativi nella maggior parte dei pazienti, i pazienti con disturbi neuromuscolari possono sperimentare reazioni avverse potenzialmente gravi, come disfagia e compromissione respiratoria.

• I pazienti che presentano segni di botulismo possono richiedere l’ospedalizzazione per il monitoraggio. Non ci sono stati casi documentati di botulismo durante gli studi di Miobloc.,

• L’albumina è presente nel Miobloc, rappresentando un rischio teorico per la trasmissione virale, così come per la trasmissione della malattia di Creutzfeldt-Jakob.

• I pazienti che non sono stati precedentemente trattati con un prodotto a base di tossina botulinica devono ricevere dosi più basse di tipo B, poiché sono stati studiati pochissimi pazienti naive alla tossina botulinica.

• La somministrazione concomitante di tossina botulinica con farmaci che interferiscono con la trasmissione neuromuscolare può comportare un potenziamento dell’effetto della tossina., La somministrazione di diverse tossine botuliniche entro meno di quattro mesi l’una dall’altra può anche potenziare gli effetti.

• La tossina di tipo B è un farmaco diverso dal tipo A e, quindi, i punti di forza dei farmaci non sono intercambiabili.

Jillene Lewis. Due farmaci offrono un nuovo sollievo per i pazienti con distonia cervicale. Drug Topics 2001;2:17.