aperçu
Les National Institutes of Health (NIH), 10 sociétés biopharmaceutiques et plusieurs organisations à but non lucratif ont lancé un nouveau partenariat public-privé sans précédent en février 2014., Géré par la Fondation pour les NIH (FNIH), L’Accelerating Medicines Partnership (AMP) réunit des partenaires de haut niveau du gouvernement, de l’industrie et de la fondation à but non lucratif pour identifier et valider les cibles biologiques les plus prometteuses pour les thérapeutiques. Les partenaires ont conçu un plan de recherche audacieux axé sur des jalons pour relever le défi des maladies auto-immunes de la polyarthrite rhumatoïde et du lupus érythémateux disséminé (lupus), ainsi que de la maladie d’Alzheimer et du diabète de type 2., L’une des caractéristiques qui rend ce partenariat public-privé unique est que les données de L’AMP sont accessibles au public à l’ensemble de la communauté biomédicale pour des recherches ultérieures. La Phase cette fiche d’information traite du plan de recherche sur L’AMP pour la polyarthrite rhumatoïde et le lupus.
à propos de la polyarthrite rhumatoïde et du Lupus
La polyarthrite rhumatoïde (PR) et le lupus sont des troubles graves et relativement fréquents. Environ 1,5 million de personnes, soit environ 0,6% de la population adulte américaine, souffrent de polyarthrite rhumatoïde. L’estimation du nombre de personnes aux états-UNIS, avoir lupus est difficile parce que les symptômes varient considérablement et l’apparition est souvent difficile à identifier. Les deux conditions sont des maladies auto-immunes qui se produisent lorsque le système immunitaire attaque par erreur des parties du corps qu’il est conçu pour protéger. Ils ne représentent que deux d’un plus grand nombre de maladies auto-immunes, y compris la sclérose en plaques, la maladie de Crohn, la colite ulcéreuse, le diabète de type 1 et le psoriasis. Ces maladies partagent des défauts communs dans la fonction immunitaire et la régulation, conduisant à une inflammation qui détruit les tissus., Ils peuvent durer toute une vie, causer une invalidité grave, affecter grandement la qualité de vie et sont associés à un risque accru de décès.
besoin de nouvelles thérapies
Les traitements de ces maladies visent généralement à diminuer l’inflammation et la douleur en ralentissant les lésions tissulaires et en réduisant les complications. La plupart des personnes atteintes de PR n’ont qu’une réponse partielle aux médicaments disponibles, et beaucoup ne répondent aux médicaments que pendant une période limitée. Dans le cas du lupus, il n’existe pas de thérapies ciblées efficaces pour les formes les plus sévères de la maladie., La recherche est nécessaire pour mieux comprendre le processus de la maladie sous-jacente et identifier les parties du système immunitaire qui ne fonctionnent pas correctement. Cet aperçu aidera à révéler les nouvelles cibles biologiques les plus prometteuses pour le développement de médicaments et à faire correspondre les médicaments existants aux patients ayant des profils moléculaires spécifiques qui sont les plus susceptibles d’en bénéficier.
AMP Approach
ce projet Analyse, au niveau cellulaire unique, des échantillons de tissus et de sang de personnes atteintes de PR et de lupus pour identifier les gènes, les protéines, les voies biologiques et les réseaux de signalisation., Ce type d’analyse permettra de mieux comprendre les aspects clés des processus de la maladie et de permettre des comparaisons entre les maladies. Le projet explorera les différences entre les patients atteints de PR qui répondent aux traitements et ceux qui ne le font pas, et fournira une meilleure compréhension au niveau des systèmes des mécanismes de la maladie dans la PR et le lupus. Ces connaissances sont essentielles pour le développement de thérapies ciblées et pour l’application de thérapies existantes et futures à des populations de patients appropriées.,base de données gy et portail D’analyse
le partenariat utilise plusieurs technologies nouvelles ou en développement pour analyser l’information provenant de cellules individuelles et de groupes de cellules impliquées dans l’auto-immunité; recueillir des échantillons de tissus, y compris le synovium (le tissu qui tapisse les articulations) de personnes atteintes de PR et de rein de personnes atteintes de lupus pour l’analyse moléculaire; développer des outils de calcul pour intégrer différents types de données afin de caractériser les voies moléculaires; et mettre les données à la disposition de la communauté de recherche en vue d’une analyse plus approfondie par le biais de la base de données D’immunologie et du portail D’analyse (lien externe)., Les premiers jeux de données ont été publiés en 2018.
Les chercheurs qui exploitent les données peuvent chercher à identifier des cibles de traitement pour développer des médicaments contre des maladies d’intérêt. Les données ont également des implications potentielles pour la médecine de précision, car les chercheurs de L’AMP RA/SLE identifient des différences dans les voies actives dans les tissus de différents patients.
gouvernance
Le Comité directeur (CS) de la PR et du lupus est composé de représentants des NIH, de la SPNIH, des entreprises participantes et des organisations à but non lucratif., Le CS se réunit régulièrement et est chargé de suivre les progrès accomplis vers les jalons. Le SC fonctionne sous la direction du Comité exécutif global de L’AMP composé de représentants des NIH, de la SPNIH, des entreprises participantes, de la Food and Drug Administration et d’organismes sans but lucratif.