Overview
National Institutes of Health (NIH), 10 compañías biofarmacéuticas y varias organizaciones sin fines de lucro lanzaron una nueva asociación público-privada sin precedentes en febrero de 2014., Gestionada a través de la Fundación para los NIH (FNIH), la Asociación aceleradora de medicamentos (AMP) reúne a socios de alto nivel del gobierno, la industria y fundaciones sin fines de lucro para identificar y validar los objetivos biológicos más prometedores para la terapéutica. Los socios diseñaron un audaz plan de investigación impulsado por hitos para abordar el desafío para las enfermedades autoinmunes de la artritis reumatoide y el lupus eritematoso sistémico (lupus), así como para la enfermedad de Alzheimer y la diabetes tipo 2., Una de las características que hace que esta asociación público-privada sea única es que los datos de AMP son de acceso público para la amplia comunidad biomédica para futuras investigaciones. Esta hoja informativa aborda el plan de investigación de AMP para la artritis reumatoide y el lupus.
acerca de la artritis reumatoide y el Lupus
la artritis reumatoide (AR) y el lupus son trastornos graves relativamente comunes. Alrededor de 1.5 millones de personas o alrededor del 0.6 por ciento de la población adulta de los Estados Unidos tienen artritis reumatoide. La estimación de cuántas personas en los estados UNIDOS, tener lupus es difícil porque los síntomas varían ampliamente y el inicio a menudo es difícil de identificar. Ambas afecciones son enfermedades autoinmunes que ocurren cuando el sistema inmunitario ataca por error partes del cuerpo para las que está diseñado. Representan solo dos de un mayor número de trastornos autoinmunes, incluyendo esclerosis múltiple, enfermedad de Crohn, colitis ulcerosa, diabetes tipo 1 y psoriasis. Estas enfermedades comparten defectos comunes en la función inmune y la regulación, lo que lleva a la inflamación que destruye los tejidos., Pueden durar toda la vida, causar discapacidad grave, afectar en gran medida la calidad de vida y están asociados con un mayor riesgo de muerte.
necesidad de nuevas terapias
Los tratamientos para estas enfermedades generalmente han estado dirigidos a disminuir la inflamación y el dolor al ralentizar el daño tisular y reducir las complicaciones. La mayoría de las personas con AR solo tienen una respuesta parcial a los medicamentos disponibles, y muchas solo responden a los medicamentos durante un período limitado de tiempo. En el caso del lupus, no existen terapias dirigidas eficaces para las formas más graves de la enfermedad., Se necesita investigación para comprender mejor el proceso subyacente de la enfermedad e identificar las partes del sistema inmunitario que no funcionan correctamente. Esta visión ayudará a revelar las nuevas dianas biológicas más prometedoras para el desarrollo de fármacos y emparejar los fármacos existentes con pacientes con perfiles moleculares específicos que tienen más probabilidades de beneficiarse.
enfoque AMP
Este proyecto está analizando, a nivel unicelular, muestras de tejido y sangre de personas con AR y lupus para identificar genes, proteínas, vías biológicas y redes de señalización., Este tipo de análisis permitirá comprender aspectos clave de los procesos de las enfermedades y permitir comparaciones entre enfermedades. El proyecto explorará las diferencias entre los pacientes con AR que responden a las terapias y los que no, y proporcionará una mejor comprensión a nivel de sistemas de los mecanismos de la enfermedad tanto en la AR como en el lupus. Este conocimiento es esencial para el desarrollo de terapias dirigidas y para la aplicación de terapias existentes y futuras a poblaciones de pacientes apropiadas.,portal de base de datos y análisis de gy
la asociación está utilizando varias tecnologías nuevas o en desarrollo para analizar información de células individuales y grupos de células involucradas en la autoinmunidad; recolectar muestras de tejido, incluido el sinovio (el tejido que recubre las articulaciones) de personas con AR y riñón de personas con lupus para el análisis molecular; desarrollar herramientas computacionales para integrar diferentes tipos de datos para caracterizar las vías moleculares; y poner los datos a disposición de la amplia comunidad de investigación para su análisis posterior a través del portal de base de datos y análisis de Inmunología (el enlace es externo)., Los primeros conjuntos de datos se lanzaron en 2018.
Los investigadores que extraen los datos pueden tratar de identificar objetivos de tratamiento para desarrollar medicamentos para enfermedades de interés. Los datos también tienen implicaciones potenciales para la medicina de precisión, ya que los investigadores de AMP RA/les identifican diferencias en las vías activas en el tejido de diferentes pacientes.
gobernanza
el Comité Directivo (SC) para RA y lupus está compuesto por representantes de NIH, FNIH y empresas participantes y organizaciones sin fines de lucro., El CP se reúne periódicamente y se encarga de supervisar los progresos realizados en la consecución de los hitos. El SC opera bajo la dirección del Comité Ejecutivo general de AMP compuesto por representantes de NIH, FNIH, empresas participantes, la administración de alimentos y Medicamentos y organizaciones sin fines de lucro.